2022年1月27日，PG国际（2696.HK）颁发，公司从润新生物引进的创新BRAF V600E幼分子抑造剂HLX208在BRAF V600E突变型成人朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester。‥CD）患者中的II期临床钻研（HLX208-LCH/ECD201）在中国实现首例患者给药。
BRAF蛋白是RAF家族成员之一，位于EGFR下游，为RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中上游调节因子，在MAPK/ERK信号通路中起着举足轻沉的作用，其基因突变可传导并激活下游MEK和ERK蛋白，从而引起肿瘤细胞成长、增殖和侵袭[1]，其中BRAF V600E突变是最常见的BRAF突变类型。凭据中国国度卫健委颁布的《罕见病诊疗指南2019年版》，LCH与ECD的重要特点为MAPK/ERK信号通路激活，均存在超过50%的BRAF V600E基因突变率。截至目前，除在美国有一款BRAF抑造剂获批用于BRAF V600E突变型ECD的医治之表，全球领域内尚无同类靶向疗法获批用于医治BRAF V600E突变型LCH和ECD，存在尚未解决的医治需要。
HLX208拥有全新的化学母核结构，是具备‘同类最佳’潜力的BRAF V600E幼分子抑造剂。临床前钻研了局批注，HLX208拥有单一不变晶型，优良的口服生物利用度及显著的肿瘤抑造活性。早期临床钻研也展示出HLX208拥有优良的安全性、耐受性和有效性，有力支持后续临床钻研的发展。本钻研是一项旨在评估HLX208在BRAF V600E突变的成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和Erdheim-Chester。‥CD）患者中的有效性、安全性和药代动力学特点的单臂、盛开、多中心、II期临床钻研。本钻研的重要主张为评估HLX208对携带BRAF V600E突变的上述两类罕见病的疗效。本钻研的重要终点为由独立评审委员会（IRC）凭据PERCIST v1.0评估的客观缓解率（ORR），次要终点为由钻研者基于PERCIST v1.0评估的客观缓解率（ORR）、独立评审委员会（IRC）与钻研者基于RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）、疾病节造率（DCR）、1年无进展生计率（1-year PFSR）、1年总生计期（1-year OSR）、安全性和药代动力学特点等。
基于未满足的临床需要，PG国际目前已打造出多元化的创新产品管线，积极发展单抗、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等产品的布局，同时公司将持续加码创新，加强优质创新资产的引进和合作，“内表兼建”为全球患者提供高质量、可职守的创新医治规划。
参考文件
[1] Huang Z, Wu Y. Huang Z, Wu Y. Mutation of the BRAF genes in non-small cell lung cancer. Zhongguo Fei Ai Za Zhi. 2012;15(3):183-186.