2022年4月7日，PG国际（2696.HK）颁发，其自主研发的PD-1抑造剂 H药 汉斯状^®（斯鲁利单抗）用于医治幼细胞肺癌（SCLC）获得美国食品药品监督治理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是H药获得的首个美国FDA孤儿药资格认定，有助于H药在美国的后续研发、注册及贸易化等方面享受肯定的政策支持。此表，公司还打算于2022年在中国及欧盟市场递交该适应症的上市注册申请，H药有望成为全球首个一线医治SCLC的抗PD-1单抗。

孤儿药（Orphan drug）又称为罕见病药，指用于预防、医治、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定合用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物造剂，并给与有关产品政策支持，蕴含但不限于（1）临床试验用度的税收抵免；（2）免去新药申请费；（3）上市后享有7年的市场独占姑且不受专利的影响。

据GLOBOCAN数据显示，肺癌是全球发病率第二大高发癌种，2020年全球肺癌新发病例220万例，新发肺癌殒命病例180万例，位居癌症殒命人数第一^[1]。SCLC占肺癌总数的15%-20%，是肺癌中侵袭性最强的亚型，分为局期限幼细胞肺癌（LS-SCLC）和宽泛期幼细胞肺癌（ES-SCLC），二者共同点是恶性水平高、转移早、疾病进展迅速，总体预后不良。对于ES-SCLC而言，免疫查抄点抑造剂的出现为临床提供了新的医治选择，目前抗PD-L1单抗结合化疗已陆续被最新版NCCN指南和CSCO指南推荐为ES-SCLC一线医治规划，但近年来多款PD-1产品在ES-SCLC领域接连折戟，未使ES-SCLC患者真正获益。另一方面，手术、化疗同步放疗仍是医治LS-SCLC的尺度医治伎俩，但大无数患者容易出现对药物产生耐药性或疾病迅速复发，传统化疗药物在LS-SCLC中无显著进展^[2-4]。

基于未满足的临床需要，PG国际在SCLC领域推动免疫疗法的一系列索求，但愿为该领域患者提供更有效的医治步骤。公司不仅针对ES-SCLC发展国际多中心III期临床钻研（ASTRUM-005），亦于近期获得国度药品监督治理局治理局（NMPA）核准针对LS-SCLC发展国际多中心III期临床钻研。其中，ASTRUM-005钻研是一项在既往未接受过医治的ES-SCLC患者中发展的比力H药结合化疗及慰藉剂结合化疗的有效性和安全性的随机、双盲、国际多中心、III期临床钻研，并在中国、土耳其、欧盟波兰、格鲁吉亚等多个国度共开设128个试验中心，入组585例受试者，其中约31.5%为高加索人。2021年12月，公司颁发ASTRUM-005钻研达到总生计期（OS）的重要终点，总人群降低殒命风险达38%（中国亚组达41%）；诟米暄械幕匝榱司，PG国际将尽快提交该适应症的上市注册申请。

未来公司也将持续以患者需要为主题，积极推动斯鲁利单抗的免疫结合疗法和产品的国际临床注册，为全球更多患者带去福音。

参考文件

[1] Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021 May;71(3):209-249.

[2] Faivre-Finn C, Snee M, Ashcroft L, Appel W, Barlesi F, Bhatnagar A, Bezjak A, Cardenal F, Fournel P, Harden S, Le Pechoux C, McMenemin R, Mohammed N, O'Brien M, Pantarotto J, Surmont V, Van Meerbeeck JP, Woll PJ, Lorigan P, Blackhall F; CONVERT Study Team. Concurrent once-daily versus twice-daily chemoradiotherapy in patients with limited-stage small-cell lung cancer (CONVERT): an open-label, phase 3, randomised, superiority trial. Lancet Oncol. 2017 Aug;18(8):1116-1125.